Επιστήμονες στις ΗΠΑ χρησιμοποίησαν με επιτυχία την πρωτοποριακή τεχνική επεξεργασίας του DNA για να ενισχύσουν τον τρόπο με τον οποίο το σώμα καταπολεμά τα καρκινικά κύτταρα. Με τη βοήθεια της τεχνικής CRISPR, όπως ονομάζεται, οι ερευνητές τροποποίησαν ανοσοποιητικά κύτταρα που είχαν λάβει από 16 ασθενείς με διάφορες μορφές καρκίνου, μεταξύ άλλων του παχέος εντέρου, του μαστού και του πνεύμονα. Η τεχνική CRISPR έχει χρησιμοποιηθεί προηγουμένως σε ανθρώπους για την αφαίρεση συγκεκριμένων γονιδίων, ώστε το ανοσοποιητικό σύστημα να ενεργοποιηθεί περισσότερο κατά του καρκίνου. Αυτή τη φορά, οι ερευνητές κατάφεραν όχι μόνο να αφαιρέσουν συγκεκριμένα γονίδια, αλλά και να εισάγουν νέα, τα οποία προγραμματίζουν τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος ώστε να καταπολεμήσουν τον συγκεκριμένο καρκίνο του ασθενούς. Ο Δρ Άντονι Ρίμπας από το Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνιας στο Λος Άντζελες και συν-επικεφαλής της μελέτης, δήλωσε: «Πρόκειται για ένα άλμα προς τα εμπρός στην ανάπτυξη μιας εξατομικευμένης θεραπείας για τον καρκίνο». Οι επιστήμονες απομόνωσαν τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος που είχαν εκατοντάδες μεταλλάξεις και τα τροποποίησαν ώστε να στοχεύουν τον συγκεκριμένο όγκο του κάθε ασθενούς. Ένα μήνα μετά τη θεραπεία, η νόσος πέντε εκ των ασθενών είχε σταθεροποιηθεί. Το εργαλείο CRISPR αποτελείται από δύο συστατικά: ένα RNA-οδηγό και ένα ένζυμο που κόβει το DNA. Το καθοδηγητικό RNA είναι μια συγκεκριμένη αλληλουχία RNA που αναγνωρίζει το κομμάτι του DNA-στόχου που πρόκειται να επεξεργαστεί και κατευθύνει το ένζυμο Cas9 να ξεκινήσει τη διαδικασία επεξεργασίας. Το Cas9 κόβει με ακρίβεια τις αλυσίδες του DNA-στόχου και αφαιρεί ένα μικρό κομμάτι, δημιουργώντας ένα κενό όπου μπορεί να προστεθεί ένα νέο κομμάτι DNA. Οι επιστήμονες σχεδιάζουν το RNA-οδηγό ώστε να αντικατοπτρίζει το DNA του γονιδίου που πρόκειται να τροποποιηθεί. Το καθοδηγητικό RNA συνεργάζεται με το ένζυμο Cas9 και το οδηγεί στο γονίδιο-στόχο. Όταν το RNA ταιριάξει με το DNA του γονιδίου-στόχου, το Cas9 κόβει το DNA, απενεργοποιώντας το γονίδιο-στόχο. Οι γιατροί διερευνούν τώρα την εφαρμογή της στη θεραπεία σπάνιων ασθενειών και γενετικών διαταραχών, όπως η δρεπανοκυτταρική νόσος. Ωστόσο, η τεχνολογία αυτή είναι σχετικά καινούρια και εγείρει ορισμένα σοβαρά ηθικά ερωτήματα σχετικά με την εφαρμογή της. Τα ζητήματα ασφάλειας στην έρευνα της τεχνολογίας γονιδιακής επεξεργασίας είναι γνωστά. Υπάρχει κίνδυνος λανθασμένης αλλαγής του DNA ή του RNA σε περιοχές διαφορετικές από το σημείο-στόχο, γεγονός που θα μπορούσε να οδηγήσει σε ανεπιθύμητες παρενέργειες όχι μόνο στον ασθενή αλλά και στις μελλοντικές γενιές. Το 2019, ένα μεγάλο σκάνδαλο συγκλόνισε τον κόσμο, όταν ο Κινέζος επιστήμονας He Jiankui φυλακίστηκε επειδή τροποποίησε το DNA των δίδυμων κοριτσιών Lulu και Nana πριν από τη γέννησή τους για να τις κάνει ανθεκτικές στον ιό HIV. Η έρευνά του θεωρήθηκε «τερατώδης», «ανήθικη» και «πολύ επικίνδυνη». Το 2019, μια ομάδα επιστημόνων πρότεινε ένα παγκόσμιο μορατόριουμ για την επεξεργασία των ανθρώπινων γονιδίων. «Με τον όρο παγκόσμιο μορατόριουμ δεν εννοούμε μόνιμη απαγόρευση. Αντίθετα, ζητάμε τη θέσπιση ενός διεθνούς πλαισίου στο οποίο τα κράτη, διατηρώντας το δικαίωμα να λαμβάνουν τις δικές τους αποφάσεις, θα δεσμεύονται εθελοντικά να μην εγκρίνουν καμία χρήση κλινικής επεξεργασίας γεννητικού ιστού, εκτός εάν πληρούνται ορισμένες προϋποθέσεις», έγραψαν οι επιστήμονες. Τα ευρήματα της μελέτης δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό «Nature».